Метод редактирования генов CRISPR, который снизил уровень холестерина в крови подопытных обезьян, разработали ученые из Verve Therapeutics и Медицинской школы Перельмана при Пенсильванском университете, 19 мая сообщает журнал Nature.

Предыдущие исследования показали, что у некоторых людей ген PCSK9 кодирует избыточную выработку белка PCSK9 (которая происходит в основном в печени), что приводит к повышению уровня холестерина липопротеинов в крови. Лечение, нацеленное на снижение выработки белка PCSK9, не приводит к должным результатам.

В данном случае исследователи применили другой подход — изменили ген PCSK9, чтобы он перестал кодировать производство белка PCSK9.

Подход предполагал использование технологии редактирования базы. С помощью этого метода редактирования можно заменить один нуклеотид другим в ДНК, не разрезая двойную спираль. Предыдущие исследования показали, что этот метод более точен и приводит к меньшему количеству ошибок, чем другие методы CRISPR. Реализация терапии включала однократную инъекцию в печень обезьян-циномолгусов.

После инъекции исследователи регулярно проверяли уровень холестерина у обезьян. Исследователи обнаружили, что всего через неделю уровень белка PCSK9 снизился примерно на 90%, а уровень холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП-С) снизился примерно на 60%. Они также обнаружили, что эти показатели держались по крайней мере 10 месяцев.

Медики предполагают, что их убедительные результаты показывают готовность метода для тестирования на людях. Однако службы здравоохранения сомневаются в безопасности процедуры редактирования — этот процесс невозможно будет вернуть вспять в случае возникновения непреднамеренных последствий.