Электронный аукцион на закупку препарата «Нусинерсен» (Spinraza) для больных спинально-мышечной атрофией (СМА) объявило правительство Калининградской области, 24 марта сообщает пресс-служба местных властей.

Через аукцион в правительстве планируют закупить за рубежом 50 доз препарата «Нусинерсен» для лечени СМА. Как заявили в пресс-службе, «начальная максимальная цена контракта» составит 79,5 миллиона рублей.

Торги, намеченные на 2 апреля, пройдут онлайн. Заказ оформила от своего имени калиниградская Детская областная больница, поскольку инъекции препарата, согласно принятым стандартам, должны проводиться только в стационаре.

Проблема пациентов со СМА получила в Калининграде широкий резонанс в связи с историей 2-летней девочки Миланы Семеньковой, сбор средств для которой стартовал в феврале. После соответствующей огласки местные власти пообещали обеспечить необходимыми лекарствами всех жителей области с этим недугом.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — родовое понятие, которым объединяют целую группу наследственных заболеваний, связанных с потерей двигательных нейронов спинного мозга и сопутствующим параличом двигательной мускулатуры. В зависимости от формы, недуг приводит либо к смерти в младенческом возрасте, либо к стойкой инвалидизации больного.

Надежда на радикальное улучшение качества жизни появилась у больных СМА в 2016 году, когда в США был разработан и зарегистрирован препарат «Нусинерсен» (Spinraza). Лекарство способствует синтезу полноразмерного белка SMN по матрице гена SMN2, тем самым отчасти восполняя поломку родственного гена SMN1.

В нашей стране это лекарство зарегистрировали в августе 2019 года, однако за несколько последующих месяцев оно не дошло ни до одного российского пациента. Главным препятствием послужили бюрократические препоны вкупе с запредельно высокой ценой препарата. Так, цена одной его инъекции доходит до 8 миллионов рублей, в то время как годичный курс лечения требует нескольких таких процедур. Это делает Spinraza, вместе с его конкурентом Zolgensma, самими дорогими медикаментами в мире.

Бюрократические проволочки, из-за которых труднодоступные препараты месяцами не доходят до жителей России с орфанными заболеваниями, бесспорно, заслуживают всяческого осуждения. Однако стоит обратить внимание и на издевательски, если не сказать людоедски высокую цену, по которой этот препарат приходится закупать на Западе.

В самом деле, Spinraza структурно представляет собой олигонуклеотид (фрагмент молекулы ДНК с заданной последовательностью), который можно относительно дешево синтезировать и очистить на автоматическом синтезаторе. Сложившаяся ситуация иллюстрирует как цинизм тех западных воротил, кто продает жизненно важный медикамент по столь неприличной цене, так и безволие организаторов отечественного здравоохранения, которые уже бы могли наладить производство дженерика (лекарственного аналога) внутри России.